El IIS La Fe coordina en España un registro internacional para evaluar terapias innovadoras en cáncer pediátrico

El registro SACHA (Secured Access to innovative medicines for CHildren, adolescents and young adults with cAncer) tiene como objetivo recoger datos reales sobre eficacia y toxicidad de tratamientos utilizados en contextos donde no existen alternativas, y los pacientes no pueden acceder a ensayos clínicos. De este modo, se convierte en una herramienta clave para mejorar el conocimiento clínico de estas terapias y valorar su inclusión en estudios más amplios.

"Hasta ahora, muchos datos valiosos sobre tratamientos innovadores se estaban perdiendo. SACHA nos permite recoger esa información de forma estructurada y contribuir a identificar qué medicamentos funcionan realmente en la práctica clínica y qué toxicidades se pueden esperar de ellos", explica el doctor Antonio Juan Ribelles, investigador principal del proyecto en el IIS La Fe.

Primer registro internacional

Este proyecto supone un avance en la investigación clínica en oncología pediátrica, al ser el primer registro internacional que estructura el seguimiento de terapias innovadoras administradas fuera de las indicaciones autorizadas y fuera de ensayos clínicos. Su valor reside en convertir experiencias clínicas individuales en evidencia científica útil, facilitando la priorización de nuevas líneas de estudio y mejorando el acceso a tratamientos con potencial real.

Desde el punto de vista social, SACHA refuerza la equidad al incluir a pacientes excluidos de ensayos clínicos, fortalece los sistemas de farmacovigilancia en población pediátrica y favorece una toma de decisiones más segura e informada. Al anticipar qué medicamentos ofrecen mejores resultados, impulsa una medicina más personalizada y basada en datos reales.

Actualmente, el registro está activo en 15 hospitales españoles pertenecientes a la SEHOP (Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas) que actúa como sponsor nacional y ya ha comenzado el reclutamiento de pacientes. A nivel internacional, participan 11 países europeos, junto con Australia y Nueva Zelanda. El estudio está impulsado por el consorcio europeo ITCC (Innovative Therapies for Children and Adolescents with Cancer) y cuenta con el respaldo de SEHOP, la plataforma ECLIM-SEHOP y la financiación de la convocatoria Fight Kids Cancer 2022.

Está previsto incluir hasta 1.600 pacientes en los próximos años, lo que permitirá seguir avanzando hacia una medicina más segura, eficaz y adaptada a las necesidades de los menores con cáncer.

Medicamentos de uso compasivo en oncología pediátrica

En oncología pediátrica, el uso compasivo de medicamentos se aplica cuando un niño o adolescente con cáncer ya no tiene opciones terapéuticas convencionales disponibles y no puede participar en un ensayo clínico, lo que resalta aún más la importancia de contar con alternativas innovadoras para estos casos.

No obstante, la falta de un sistema estructurado para evaluar los efectos reales de estos tratamientos ha supuesto una barrera para su validación científica. SACHA nace para cubrir ese vacío, registrando de forma sistemática y multicéntrica los casos tratados con fármacos innovadores en este contexto. Así, cada paciente se convierte en una fuente de conocimiento útil para futuras decisiones clínicas y regulatorias.

En España se diagnostican anualmente unos 1.500 nuevos casos de cáncer en niños y adolescentes -1.100 en menores de 15 años y 400 en mayores de 14-, siendo las leucemias, los tumores del sistema nervioso central y los linfomas los más frecuentes. La tasa de supervivencia a cinco años se sitúa en torno al 83,9%, según el Registro Español de Tumores Infantiles (RETI-SEHOP). Aun así, algunos pacientes presentan recaídas o resistencias a tratamientos convencionales, lo que subraya la necesidad de seguir investigando opciones terapéuticas eficaces y seguras.