Investigación en neuroblastoma diseminado de mal pronóstico

Projecte:

Del paciente al laboratorio, un camino bidireccional: neuroblastoma diseminado de mal pronóstico como modelo de terapia individualizada

Hasta  ahora,  un  paciente  con  neuroblastoma  de  alto  riesgo  recibe siempre  el  mismo  tratamiento  independientemente  de  que  su  tumor  tenga  unas características u otras.  

Sabemos  que  el  término  "Neuroblastoma  de  alto  riesgo"  engloba  un  conjunto  heterogéneo  y  complejo  de  pacientes  que    tienen  en  común  una mala  evolución;  son  niños  mayores  de  18  meses  que  tienen  metástasis,  pero  por  la  forma  de  evolucionar y el estudio molecular del tumor se distinguen varios grupos:  

‐ unos  responden  bien  al  tratamiento  inicial  y  sobreviven  sin  enfermedad  un  tiempo  variable  (menos  de  dos  años)  hasta  que  recaen  de  forma  a  veces  explosiva (muchos tienen una alteración  llamada amplificación del gen N‐myc). 

‐ otros (generalmente con una alteración genética en el tumor llamada delección  del  11q)  responden  con mayor lentitud  al  tratamiento  o  no  responden  nunca,   viven  más  tiempo  con  una  enfermedad  "estable"  con  escasos  síntomas,  pero    van progresando de forma más lenta y acaban falleciendo.  

Lo que se propone en el proyecto es intentar conocer al máximo la biología del  tumor/metástasis  de  todos  los  pacientes  de  alto  riesgo  al  diagnóstico  y/o  en  la  recaída en tres vías que por nuestros estudios previos o en la bibliografía, pueden  estar alteradas en estos pacientes. Existen fármacos nuevos  dirigidos contra ellas,  que se podrían usar  llegado el caso. Además, los hallazgos en el  tumor servirían  como biomarcadores para evaluar la eficacia del tratamiento.  Estas  tres vías son: 1/ ALTERACIONES EN EL CROMOSOMA 11Q  (DIANA: PARP),  2/ VIA PI3K/AKT, 3/ METILACION.   

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