MyCyFAPP: Empieza el ensayo clínico de la app para personalizar el tratamiento de pacientes de fibrosis quística

En el ensayo clínico participan desde el pasado mes de febrero 200 niños y niñas con fibrosis quística pertenecientes a las unidades de cinco hospitales europeos, entre las que se encuentra la Unidad de Fibrosis Quística Pediátrica del Hospital Universitari i Politècnic La Fe.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que en España afecta a 1/4.000 -1/6.000 personas, es una de las consideradas enfermedades raras. Tiene un carácter multisistémico por su afectación a múltiples órganos (todos los que segregan moco/líquidos) como son los pulmones, el páncreas, el hígado y vesícula biliar, conductos genitales, etc., pero es la lesión pulmonar la que marca el pronóstico y evolución de la enfermedad.

Está causada por un gen defectuoso (mutaciones en el gen CFTR) que hace que los fluidos eliminados por las distintas glándulas del organismo (pulmones, páncreas, intestino, higado, etc.)  sean mucho más espesos y deshidratados, provocando la  obstrucción y mal funcionamiento de los órganos en donde asientan, fundamentalmente  pulmones y páncreas.

Los pacientes con fibrosis quística suelen presentar insuficiencia pancreática por lo que deben tomar enzimas pancreáticas suplementarias, indispensables para digerir los nutrientes de los alimentos y facilitar su absorción.

Sin una dosis ajustada, los pacientes sufren trastornos digestivos importantes que interfieren en su calidad de vida y deficiencias nutricionales que pueden empeorar la enfermedad. Sin embargo, no existía hasta ahora un método que permitiera realizar el cálculo de enzimas de manera precisa y en tiempo real, ya que la dosis depende de las necesidades de cada paciente y de las características de cada comida.

Este ensayo clínico supone para muchos pacientes con fibrosis quística un gran avance, ya que por primera vez tendrán acceso a una herramienta capaz de realizar un cálculo preciso de la dosis que necesitan,  basándose en estudios experimentales realizados en el Instituto Universitario de Ingeniería de los Alimentos de la Universitat Politècnica de València.

El ensayo clínico se realiza de manera simultánea en otros cinco centros europeos: el hospital Ramón y Cajal (Madrid), el Hospedale Maggiore Policlinico de Milano (Italia) el Hospital de Santa María de Lisboa (Portugal) Uz Leuven (Bélgica) and University Medical Center de Rotterdam (Holanda).

Esta aplicación se enmarca dentro del proyecto europeo My Cystic Fibrosis Application (MyCyFAPP), financiado por la Unión Europeo dentro del programa marco Horizonte 2020 y coordinado por el grupo de investigación en Inmunopatología Digestiva y Enfermedad Celíaca del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe y la unidad de fibrosis quística pediátrica del Hospital La Fe.

Uno de los objetivos del proyecto MyCyFAPP es mejorar la calidad de vida de los pacientes con fibrosis quística. Para ello, durante el estudio piloto se desarrolló un cuestionario específico para niños y niñas con fibrosis quística para valorar su calidad de vida y centrado en los trastornos digestivos y nutricionales. Este cuestionario podrá a partir de ahora emplearse en la práctica asistencial para evaluar la calidad de vida de estos pacientes.