Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades – Agencia Estatal de Investigación

Ensayo clínico de fase I/II de CART84 en pacientes con LMA y LLA-T en recaída/refractaria

Número de expedient: CPP2024-011329
Convocatòria: Proyectos en colaboración público-privada 2024

Resumen: El proyecto busca evaluar la seguridad y eficacia de una nueva terapia de células CAR-T dirigida al antígeno CART84, con potencial para transformar el tratamiento de leucemias agudas refractarias.

Objetivos: Continuar el desarrollo clínico del CART84 como una terapia celular "first-in-class" en un ensayo clínico Fase I/II en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) y leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) en recaída o refractarias (R/R), llevado a cabo en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Hospital La Fe de Valencia. Objetivos secundarios:

Validar CD84 como diana terapéutica en nuevas indicaciones, incluyendo:
Neoplasias maduras de células B
Neoplasia blastoplasmocitoide de células dendríticas (BPDCN)
Esto incluirá análisis de expresión de CD84 y estudios preclínicos in vitro e in vivo sobre la eficacia de CART84.
Completar el ensayo clínico de Fase I (escalada de dosis) y Fase II (expansión de cohorte) en pacientes R/R con AML y T-ALL para obtener datos sobre seguridad y prueba de concepto de eficacia.
Analizar la relación entre las características del producto CART84, factores del paciente y de la enfermedad, y los resultados clínicos, integrando datos de fabricación y datos clínicos.
Realizar todas las actividades de monitorización médica y gestión del ensayo clínico necesarias para garantizar su correcta ejecución.
Definir y avanzar en la ruta regulatoria hacia la aprobación de CART84, estableciendo la estrategia para su desarrollo posterior y futura comercialización internacional.

Investigador Principal: Dr. Pau Montesinos Fernández.

Financiación: Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades - Agencia Estatal de Investigación